茂原市の保険代理店：なっとく！ほけん相談です。今日はＡＬＳ（筋萎縮性側索硬化症）の治験に関するニュースです。
慶応義塾大学の研究チームは全身の筋肉が徐々に衰えていくＡＬＳ（筋萎縮性側索硬化症）の治療につながる候補薬をｉＰＳ細胞で発見し、患者に投与する臨床試験（治験）を１２月から始めた。パーキンソン病向けに販売されている既存の薬で、患者で効果を確認する。ｉＰＳ細胞を使って見つけた薬による治験は国内で３例目になる。
治験を受ける患者はＡＬＳを発症して５年以内で、２０～８０歳の２０人。慶応大学病院でパーキンソン病の薬「ロピニロール塩酸塩」を少なくとも６か月間投与して安全性などを確かめる。
慶大の岡野栄之教授らは、患者１人のｉＰＳ細胞から神経細胞をつくり病気を再現。約１２３０種の薬を試したところ、ロピニロール塩酸塩は細胞が死ににくくなる効果があった。細胞の重要な器官であるミトコンドリアを活発にさせていた。
またＡＬＳの約９割を占める型の患者２２人でもｉＰＳ細胞からつくった神経細胞で試したところ、１６人で効果があった。岡野教授は「様々な患者の細胞を調べ、なるべく多くの患者に効く薬を目指した」と話す。
ＡＬＳは国内で約１万人の患者がいる。世界中で多くの治験が進むが、効果が見込めないケースが相次ぐ。原因として、遺伝子を導入してつくったモデルマウスでは病気を再現できていない可能性がある。
ｉＰＳ細胞による薬の治験は、患者本人から作る細胞で薬を試せるため効果を見極めやすいとの期待がある。これまでに京都大学病院が筋肉の難病「進行性骨化性線維異形成症（ＦＯＰ）」で、慶応大病院が進行性の難聴「ペンドレッド症候群」で、いずれも治験を実施している。
１２月３日付 日本経済新聞より抜粋